- Vědci využili AI k návrhu přesných DNA spínačů
- Tento objev umožňuje lepší kontrolu nad genovou expresí
- Přesné DNA spínače mohou zlepšit léčbu genetických nemocí
Výzkumníci z laboratoře Jackson (JAX), Broad Institute MIT, Harvardu a Yale University dosáhli průlomového úspěchu v oblasti genové regulace za použití umělé inteligence. Tato inovativní metoda umožňuje návrh syntetických DNA spínačů, známých jako cis-regulační elementy (CREs), které dokáží přesně řídit aktivitu genů ve specifických tkáních nebo buněčných typech. Nová metoda by mohla znamenat revoluci v genové terapii a biotechnologiích, protože umožňuje přesnou aktivaci nebo represi genů v konkrétních tkáních.
Přesný nástroj pro ovládání genů
Jedním z hlavních problémů v genetickém inženýrství je schopnost kontrolovat, kde a kdy jsou geny v živých organismech aktivní. I když technologie, jako je CRISPR, usnadnily úpravy genů, zajistit, aby tyto změny ovlivňovaly pouze požadované tkáně nebo buňky, je velmi obtížné. Výzkumný tým se rozhodl tento problém řešit vytvořením syntetických DNA sekvencí, které fungují jako přesné spínače zapnutí a vypnutí genové exprese, což poskytuje větší kontrolu nad genetickými zásahy.
„Na těchto synteticky navržených elementech je zvláštní to, že vykazují pozoruhodnou specificitu pro cílový buněčný typ, pro který byly navrženy,“ uvedl Ryan Tewhey, spoluautor studie. „To nám umožňuje zvýšit nebo snížit expresi genu pouze v jedné tkáni, aniž by to ovlivnilo zbytek těla.“
Porozumění „gramatice“ DNA sekvencí CREs
Každá buňka v těle obsahuje stejný genetický kód, ale ne všechny geny jsou aktivní ve všech buňkách. Regulační DNA prvky, jako jsou CREs, fungují jako kontrolní spínače a zajišťují, že správné geny jsou aktivovány ve správných buňkách a ve správný čas. Výzvou však bylo dešifrovat tuto „gramatiku“ sekvencí, tedy porozumět pravidlům, která určují, jak fungují.

Aby tento problém tým překonal, využil umělou inteligenci k vycvičení modelu, který dokáže předpovídat aktivitu CREs. Analyzováním obrovského množství DNA dat dokázal model AI odhalit vzory, které se vědcům nedařilo identifikovat. Výsledky umožnily výzkumníkům lépe pochopit, jak uspořádání sekvencí v CREs ovlivňuje aktivaci genů, a otevřely cestu k návrhu syntetických CREs s velmi specifickými funkcemi.
Výzkumníci navrhli tisíce nových CREs, které mohou kontrolovat genovou expresi ve vybraných buněčných typech. Aby tým ověřil funkčnost těchto CREs navržených umělou inteligencí, provedl experimenty na zvířecích modelech, jako jsou ryby či laboratorní myši. V jednom z případů syntetický CRE úspěšně aktivoval fluorescenční protein v játrech vyvíjejících se rybek, ale nikde jinde v těle.

Nepřehlédněte
Vědci dokáží pomocí magnetického pole manipulovat s mozkem, mohou změnit chování člověka
Tato úroveň přesnosti by mohla být zásadním průlomem pro terapie, které vyžadují genovou expresi v jedné specifické tkáni, aniž by byly ovlivněny ostatní části těla. Díky větší kontrole nad tím, kde a kdy jsou geny aktivovány, by tyto CREs navržené pomocí AI mohly být využity v celé řadě terapeutických aplikací, od léčby genetických onemocnění až po optimalizaci regenerace tkání.